銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）自主創新研發的針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的ART001，作為中國首個進入人體臨床研究（IIT）的非病毒載體體內基因編輯藥物，于2024年7月19日獲得國家藥品監督管理局藥品評審中心（CDE）批準開展臨床試驗。
此次IND從申請到獲批僅50余個工作日，無發補一次性通過。更加重要的是，基于已經獲得的杰出人體臨床數據，ART001接下來的臨床試驗獲準可以從IIT臨床已經驗證過的起效劑量開始，這將有力地保障入組患者的安全和得益，同時大大加快ART001的臨床進度，有望更早地為ATTR患者帶來終生只需一次用藥的革命性療法。
ART001近期將申報美國（FDA）IND，有潛力成為中國乃至全球第一個進行中美雙報的非病毒載體體內基因編輯產品。
ART001于2023年8月就啟動了中國第一個基于非病毒載體的體內基因編輯產品的人體臨床研究（IIT），目前所有受試者均已完成至少24周隨訪。給藥后4周TTR蛋白較基線即可下降90%以上，24周后保持穩定，且無脫靶編輯，綜合已經獲得的安全和有效性實際臨床數據，已經達到全球同行業頂尖水平。
銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："非常高興ART001能獲得CDE的臨床批準，這將有力地推進ART001的快速開發。我們會繼續努力，爭取早日給眾多的ATTR患者帶來福音。"
銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，專注于全球領先的非病毒載體基因編輯技術和產品的開發與商業化。銳正基因以具備生物藥全周期成功經驗的團隊為基礎，建立了中美唯一的產業級端到端體內基因編輯技術平臺，是中國首個將以LNP為載體的體內基因編輯藥物推進到人體臨床試驗，并取得行業領先的安全和有效性數據的創新藥物研發公司。
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