DCT賦能罕見病開發實操

去中心化臨床試驗（DCT）大勢所趨，其賦能罕見病研究的潛力尤為突出。罕見病有別于相對常見疾病，具有患者人數少、疾病嚴重程度高、存在行動或者讀寫障礙的患者比例大等特點。這些特點恰好與DCT優勢相契合，可讓其充分發揮在招募患者和減輕患者負擔等方面的優勢。因此，如何科學規范地應用DCT推動罕見病藥物研發成為行業密切關注的一大課題。

多向共振賦能研究

此前，DCT在確保研究順利進行的同時，可維護最高水平的患者安全與數據完整性。而今，隨著技術的進步和監管框架逐漸適應創新試驗方法，設置臨床試驗研究地點的必要性正在降低。而DCT的模式在技術迭代中不斷發展、實施和演進。

DCT下的各種試驗活動不再局限于傳統的集中臨床環境。試驗研究的各要素轉移到傳統臨床試驗場所之外，通常利用遠程或虛擬技術完成試驗的不同部分。

增強可訪問性 利用遠程醫療、可穿戴設備、移動應用程序和其他遠程技術，DCT可讓參與者在家中或其他非臨床環境遠程參與試驗，減少其需要頻繁到試驗場所進行面對面訪問的必要性。通過減少頻繁的面對面訪問，DCT可以提高對行動不便、生活在偏遠地區或無法輕易到達傳統臨床試驗場所的參與者的可訪問性。

完善數據收集 DCT可采用虛擬數據收集的形式通過數字平臺遠程完成。此方法可收集包括患者報告的結果、可穿戴設備測得的生理測量數據以及遠程醫療咨詢內容等多種數據。由此可通過吸引更廣泛地理分布的人群擴大參與者招募，增加試驗人群的多樣性和代表性。

提高依從性 DCT可減輕參與者的旅行負擔，實現實時數據收集，并有可能加速試驗時間表而簡化試驗進行。此外，通過支持遠程參與和數據收集，試驗也能更好地適應諸如流行病或其他破壞性事件突發情況，更具適應性和靈活性。

療效評估應雙重考量

需指出的是，“科學、規范地采用DCT”是使用DCT收集臨床試驗數據，以此研究藥物有效性和安全性評估的前提條件。在有DCT元素的臨床試驗中，應充分利用DCT提高臨床試驗效率，提升臨床研究和數據的質量。

如何科學規范地應用DCT推動罕見病藥物研發？國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）前段時間頒布的《在罕見疾病藥物臨床研發中應用去中心化臨床試驗的技術指導原則（征求意見稿）》（下簡稱“指導原則”）可提供相關思路。

具體來看，在臨床試驗的設計階段如何嵌入和考量DCT的應用方面，指導原則第三章指出：“如果涉及到采集與藥物安全性和/或有效性評價相關的一些關鍵數據（如主要終點），需要預先進行充分的評估和必要的驗證，避免DCT的實施影響關鍵數據的質量”。此點建議說明了終點與評價的關系如主要終點指標在DCT試驗中需要預先驗證。

在考慮選擇符合研究目的的技術時，如果選擇穿戴設備，指導原則建議在早期或者探索性研究中對設備產生的數據進行驗證，其特別指出，需確保該設備適合目標年齡組人群。開發數字化臨床終點和采用適應性設計這兩點考量，提供了如何用DCT數據支持藥物療效評估的重要方向。

其中，數字化臨床終點允許實時數據收集，適合遠程訪問和操作，支持數據的互操作性，即允許不同系統或平臺的數據集成和共享，提高了數據的可用性和可訪問性。這些終點通常具有自動化的數據分析功能，可以對搜集的數據進行實時或定期分析，快速識別潛在的趨勢或關聯性。此外，數據終點還有強化的數據安全措施和隱私保護機制，有良好交互性和用戶友好性，共同為臨床研究提供更強大的工具和資源。

源數據溯源有別傳統

使用新興技術必然伴隨著未知風險，做好DCT風險管理工作不容忽視。指導原則的第五章探討了在DCT實施過程中需要關注的問題，尤其強調對未知風險的把控，這是實施過程中須關注的核心部分。指導原則建議，需要預先明確DCT各方職責和溝通渠道，特別是開展DCT時可能涉及眾多DCT服務供應商和當地醫療資源。

DCT有別于傳統臨床研究模式，因此，諸如源數據和/或源文件的定義需要在試驗開展前明確。對于數據溯源，指導原則提出：“DCT系統的源數據、源文件應當能夠充分地重建和評價臨床試驗相關過程，反映受試者保護、方案執行、數據記錄、結果報告等方面情況，在需要時以供查閱，以滿足監查、稽查和檢查的需要”。

總而言之，DCT研究模式和數字技術的應用為罕見病藥物的臨床開發規劃了新的路線圖，相關指導原則的發布則為正確使用路線圖提供了保證。

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